Sindrome di Rett: parte a Siena una sperimentazione unica al mondo

Sindrome di Rett: parte a Siena una sperimentazione unica al mondo

E' uno studio che partirà a gennaio e  coinvolgerà venti piccole pazienti con malattia allo stadio iniziale

13.12.2012 - 11:57

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Sarà sperimentata a Siena una nuova molecola per la sindrome di Rett. Si tratta della prima  sperimentazione mondiale su questo tipo di farmaco. E' uno studio di fase II che partirà a gennaio e  coinvolgerà venti piccole pazienti con malattia allo stadio iniziale. La sperimentazione sarà condotta dall'équipe di Neuropsichiatria infantile, diretta dal dottor Joussef Hayek, del policlinico Santa Maria alle Scotte, dove ha sede il centro di riferimento nazionale per la sindrome di Rett e l'autismo infantile. "Si tratta di un composto antiossidante – spiega Hayek - approvato dalla Fda americana per il trattamento di malattie mitocondriali congenite. Saranno utilizzati strumenti obiettivi per valutare  variazioni significative riguardo a qualità di vita, gravità clinica, parametri respiratori, indici biochimici di stress ossidativo e indici metabolici, comportamento ed elettroencefalografia". I clinici coinvolti in questa sperimentazione sono il neonatologo Claudio De Felice e il neuropsichiatra infantile Roberto Canitano, mentre le valutazioni biochimiche dello stress ossidativo saranno effettuate dalle professoresse Lucia Ciccoli e Cinzia Signorini e dalle dottoresse Silvia Leoncini e Alessandra Pecorelli del Dipartimento di Medicina molecolare e dello sviluppo dell'Università di Siena, insieme al professor Giuseppe Valacchi dell'Università di Ferrara.

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